PKU-Debatten

[WHITEFOLKS]

TLV har bestämt att Kuvan inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

Motiveringen är att kostnaden är större än nyttan (300 000kr/år/patient).

Vad har folk här för synpunkter på det hela?

Utan medicinen så är PKU-patienter väldigt begränsade i vad de kan äta (ungefär 5g protein totalt under en dag) och är till stor del hänvisade till tillskott för att fylla de essentiella behoven för aminosyror och vitaminer/mineraler.

Med medicinen så kan en del utav de äta ganska normalt.

[Apos78]

Har dålig koll på Kuvan men är det som du säger så vore det intressant att höra vilka argument som står bakom beslutet att plocka bort det. Utöver den du nämner, som jag inte riktigt håller med om. Hur är det SoS säger - att patientnyttan ska väga tungt. Även den ekonomiska delen ska såklart vägas in men i slutändan måste patientnyttan vara avgörande. Typ.

[saab900]

http://www.lakemedelsvarlden.se/zino.aspx?articleID=12162

SÄRLÄKEMEDEL Fenylalanin är en av de åtta essentiella aminosyror kroppen inte kan tillverka själv, utan måste tillföras via kosten. Störningen ger problem med att omvandla fenylalanin till tyrosin, en annan nödvändig aminosyra som har en viktig roll i bildning av neurotransmittorer och sköldkörtelhormoner.
Störningen gör därför att fenylalaninnivåerna höjs, vilket kan ge problem med hjärna och nervsystem.
Vid PKU är det en defekt version av enzymet fenylalaninhydroxylas som skapar problem, vid BH4-brist saknas BH4, en kofaktor enzymet behöver för att fungera korrekt.

Den aktiva substansen i Kuvan är en syntetisk kopia av BH4. För PKU-patienter kan den förstärka det defekta enzymets verksamhet och vid BH4-brist ersätta den saknade kofaktorn. Detta bidrar till att återställa enzymets förmåga att omvandla fenylalanin till tyrosin och därigenom sänka nivåerna av fenylalanin i blodet.
Kuvan är avsett att användas för barn med HPA på grund av PKU som är åtminstone fyra år. Kuvan kan användas för barn i alla åldrar med HPA på grund av BH4-brist. Kuvan-behandling bör endast fortsätta hos patienter som svarar tillfredsställande på läkemedlet.

Måste dessa patienter utan medicinen gå på en kost bestående av tillskott där fenylalanin plockats bort. Svår fråga. Är det verkligen en motiverbar kostnad för att patienterna ska kunna äta "vanlig" mat i stället för tillskott?